Fimean raportti nusinerseenin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista on julkaistu

20.09.2017

Fimea on julkaissut arviointiraportin harvinaislääke nusinerseenin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista SMA-taudin hoidossa.

Arvioinnin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutukset ovat suotuisat lumeeseen verrattuna. Suotuisista vaikutuksista huolimatta nusinerseeni-hoito ei kuitenkaan ole parantavaa hoitoa. Imeväisikäisillä tyypin 1 SMA-tautia sairastavilla lapsilla vaikutukset näkyvät motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 SMA-tautia sairastavilla lapsilla vaikutukset näkyvät lähinnä toimintakyvyn paranemisena.

Nusinerseeni-hoidon vaikutuksia ei tunneta pitkällä aikavälillä. Vaikutuksia on tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa vain enintään 9-vuotiailla potilailla. Geneettisesti diagnosoiduilla oireettomilla potilailla tai muilla alle 18-vuotiailla potilailla vaikutuksia on tutkittu joissakin potilasmäärältään pienissä tutkimuksissa ilman vertailuhoitoa. Nusinerseeni-hoidon vaikutuksista aikuispotilailla ei toistaiseksi ole tutkimusnäyttöä.

Nusinerseeni-hoito on sairaalaolosuhteissa selkäydinnesteeseen annosteltava hoito, joka on erittäin kallista. Listahinnoin arvioituna yksittäisen potilaan nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset ensimmäisenä hoitovuonna ovat noin 500 000 euroa ja seuraavina vuosina noin 250 000 euroa vuodessa. Budjettivaikutusarvion mukaan nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset ensimmäisenä hoitovuonna ovat noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa euroa, mikäli hoitoa saavia potilaita on Suomessa vuosittain hieman alle 30.

Nusinerseeni-hoidon käyttöönottoa harkittaessa voitaisiin kansainvälisten esimerkkien mukaisesti pyrkiä hyödyntämään hallitun käyttöönoton sopimuksia julkishallinnollisen toimijan ja lääkeyrityksen välillä. Tällaisissa sopimuksissa voidaan sopia esimerkiksi suorista hinnan alennuksista tai hinnoittelun kytkemisestä hoidon tuloksiin tai hoidettavien potilaiden lukumäärään.

Fimean arviointiraportin voi lukea kokonaisuudessaan osoitteessa http://www.fimea.fi/-/nusinerseenin-hoidolliset-ja-taloudelliset-vaikutukset-lihasrappeumataudin-hoidossa ja sitä voi kommentoida 10.10.2017 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen kirjaamo@fimea.fi. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

 

Lähde: www.fimea.fi

Jaa uutinen:

Jaa Facebookissa Jaa Twitterissä

Selaa uutisryhmää Yleisuutiset

26.10
Lihastautiliiton puhelinlääkärin tavoitat soittoaikana numerosta 044 0480 100. Linja aukeaa soittoajan alettua, ja se suljetaan soittoajan päätyttyä. Puhe
01.11
Lihastautiliitto ry:n kiertue Tietoa lihassairauksista –yleisöluennot   Tule paikan päälle tai osallistu verkon välityksellä. Ohjelmassa neurologin l
10.11
Lihastautiliiton työllisyystoiminta kutsuu nuoria mukaan 10.-11.11.2017 nuorten risteilylle!   Matkaan lähdetään Turusta Viking Gracella, risteily on tar
18.11
Vertaistukipäivä ALSiin sairastuneiden aikuisikäisille lapsille lauantaina 18.11.2017 Break Sokos Hotel Flamingossa VantaallaLihastautiliitto ry järjestää
 
© Lihastautiliitto, Läntinen Pitkäkatu 35, 20100 Turku, Puh. 044 736 1030

Rekisteriselosteet
Toteutus Nettitaivas