Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi kokouksessaan kesäkuussa alustavasti suositusluonnoksen nusinerseenilääkehoidon jatkamisen kriteereistä SMA-taudissa. Niillä pyritään varmistamaan, että päätökset lääkkeen käytön jatkamisesta tehdään koko maassa yhdenmukaisin lääketieteellisin perustein. Suositusluonnos oli kommentoitavana otakantaa.fi –palvelussa 11.8.2019 saakka, jonka jälkeen Palko hyväksyy lopullisen suosituksen. Suositusluonnoksen mukaan nusinerseenihoidon jatkaminen edellyttäisi arviointia 12 kuukauden kuluttua hoidon aloituksesta. Hoidon jatkamisen edellytyksinä suosituksessa mainittiin itsenäisen toimintakyvyn lisääntyminen tällä ajanjaksolla sekä ja avuntarpeen vähentyminen.

Lihastautiliiton mielestä suositusluonnos ei ole selkeä. Suositusluonnoksen eri osioissa viitataan valmistelumuistioon, jossa on kuvattu tarkemmin jatkamisen kriteerit ja ne arviointimenetelmät, joita tulee ainakin soveltuvin osin käyttää. Epäselväksi jää, mitä tällä käytännössä tarkoitetaan ja miten nykyinen suositusluonnos voisi käytännössä toimia. Hoidon lopettamisen kriteerit eivät yksiselitteisesti selviä mistään suosituksen osiosta.

Lihastautiliitto pitää tärkeänä, että hoidon jatkamisen kohdalla otetaan huomioon sairauden alatyyppien yksilöllisiä eroja, joita muistiossa ja suosituksessa on kuvattu. Pelkät fyysisen toimintakyvyn mittarit eivät välttämättä kerro hoidosta saadusta positiivisesta muutoksesta.

Lihastautiliiton mielestä taudin etenemisen pysähtyminen on muutos, ja tämä tulee huomioida hoitovastetta arvioitaessa. On tärkeää huomioida perheeltä ja lapselta itseltään saatu palaute toimintakyvyn muutoksista, osallisuuden lisääntymisestä tai muusta omatoimisuuden lisääntymisestä.

Luonnoksessa käsitellään nusinerseenihoidon kokonaiskustannuksia, mutta todetaan myös, ettei tiedossa ole neuvoteltua lääkkeen todellista hankintahintaa/hoitoannos. Lihastautiliitto katsoo, että kustannusvaikutuksia on mahdotonta ottaa huomioon esitetyn tiedon perusteella.

Mikäli hoidon lopettamisen suositusta kriteereineen ei saada kuvattua yhteen selkeään dokumenttiin, tämä vaarantaa suosituksen tavoitteena olevan SMA-potilaiden yhdenvertaisen kohtelun.