FDA:lta markkinointilupa uudelle ALS-lääkkeelle Radicavalle nopeutetussa aikataulussa

16.05.2017

MT Pharman uusi lääke tarjoaa pian potilaille USA:ssa vaihtoehdon Sanofin Rilutekille

Amyotrofista lateraaliskleroosia (ALS) sairastavat saavat pian uuden hoitovaihtoehdon, kun Yhdysvalloissa lääkelupia kontrolloiva FDA hyväksyi Mitsubishi Tanabe Pharman Radicava-lääkkeen (edaravone). Noin kuukautta odotettua aiemmin annetun hyväksynnän myötä ALS:ia sairastavat saavat nyt ensimmäinen vaihtoehtoisen lääkehoitomahdollisuuden Sanofin Rilutekille (rilutsoli), joka tuli markkinoille vuonna 1995 ja jonka rinnakkaisvalmisteita on ollut saatavana muutaman vuoden ajan (rinnakkaisvalmiste = sama vaikuttava lääkeaine mutta eri lääketehtaan tekemä ja eri nimellä markkinoitu kuin alkuperäisvalmiste).

FDA painosti poikkeuksellisesti MT Pharmaa hakemaan edaravonelle hyväksyntää Yhdysvalloissa sen jälkeen kun lääke sai hyväksynnän Japanissa, jossa sitä on myyty nimellä Radicut vuodesta 2015 lähtien. Yhdysvaltain hyväksynnän taustalla on kuuden kuukauden mittainen japanilainen 137 ALS-potilaan tutkimus, jossa osoitettiin, että lääke vähensi päivittäisen toimintakyvyn heikkenemistä lumelääkkeeseen verrattuna.

Rilutsoli on ollut tähän saakka ainoa ALS:in hoitoon saatavilla oleva lääke, ja sen tehoa on pidetty vähäisenä sekä potilaan elinaikaennustetta vain muutamalla kuukaudella parantavana. Ponnistelut uusien hoitomuotojen kehittämiseksi ovat pääosin päättyneet epäonnistumisiin.

Rilutsoli hidastaa hermosolujen kuolemaa, edaravonin vaikutusmekanismi taas  kohdistuu vapaiden radikaalin poistamiseen ja oksidatiiviseen stressiin, joiden arvellaan liittyvän ALS:in syntymekanismeihin.  Lääkettä annetaan potilaalle laskimonsisäisesti kahden viikon ajan, jonka jälkeen pidetään kahden viikon tauko.  Seuraavat hoitojaksot koostuvat 10-14 päivän lääkejaksoista, joita seuraa aina 14 päivän tauko.

MT Pharma America suunnittelee Radicavan lanseeraamista Yhdysvaltain markkinoille elokuuhun mennessä, jolloin Yhdysvalloista tulee kolmas lääkettä tarjoava maa Japanin ja Etelä-Korean lisäksi. FDA:n hyväksyntä on otettu innostuneesti vastaan mm. ALS Therapy Development Institutessa, jonka toimitusjohtaja Steve Perrin sanoo sen tarjoavan ALS:iin sairastuneille ja heidän lääkäreilleen uuden hoitovaihtoehdon, jota tutkia yhdessä.

Maaliskuussa ranskalainen Biotech AB Science kertoi käänteentekevistä tuloksista masitinib-lääkkeensä tutkimuksissa, joissa tavoitteena oli toimintakyvyn heikkenemisen hidastaminen, kun lääke yhdistetään rilutsolihoitoon. Tyrosiinikinaasin estäjän toimintamekanismin uskotaan vähentävän tulehdusta ja sytotoksisten aineiden vapautumista, joiden ajatellaan vaikuttavan ALS:in syntymekanismeihin. Myös hollantilainen Biotech Treeway on suorittanut alustavia kliinisiä kokeita edaravonen antamiseksi suun kautta.

Lähde: http://www.pmlive.com/pharma_news/fda_clears_new_als_drug_radicava_ahead_of_schedule_1192437

Jaa uutinen:

Jaa Facebookissa Jaa Twitterissä

Selaa uutisryhmää Yleisuutiset

09.05
  Lihastautiliitton järjestää 13.8.-18.8.2018 aikuisille tarkoitetun Voimaa vertaisuudesta -tuetun loman (Rokua Health & Spa). Hakuaika lomalle päätt
18.05
Lihastautililiitto järjestää yhdessä Etelä-Hämeen lihastautiyhdistyksen ja Hämeenlinnan reumayhdistyksen kanssa 18.5. klo 12.00-17.00 tietopäivän myosi
26.05
Yhden valtakunnallisen ALS-päivän sijaan Lihastautiliitto järjestää tänä vuonna ALS-päivän neljällä eri paikkakunnalla: Helsingissä, Seinäjoella, O
09.06
Lihastautiliiton Etelä- ja Lounais –Suomen alueen kesäpäivät järjestetään tänä vuonna Fazer Experience Vierailukeskuksessa Vantaalla 9.6.2018 klo
16.06
Lihastautiliitto kutsuu lapsiperheet yhteiseen perhepäivään PowerParkkiin lauantaina 16. kesäkuuta! Perhepäivään ovat tervetulleita perheet, joissa on
09.09
Lihastautiliitto ry järjestää 9.-11.9.2018 omakustanteisen virkistysmatkan Valamon Luostariin. Matka on tarkoitettu yli 60-vuotiaille lihastautia sairastavil
 
© Lihastautiliitto, Läntinen Pitkäkatu 35, 20100 Turku, Puh. 044 736 1030

Rekisteriselosteet
Toteutus Nettitaivas