Fimean raportti nusinerseenin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista on julkaistu

20.09.2017

Fimea on julkaissut arviointiraportin harvinaislääke nusinerseenin hoidollisista ja taloudellisista vaikutuksista SMA-taudin hoidossa.

Arvioinnin mukaan nusinerseeni-hoidon vaikutukset ovat suotuisat lumeeseen verrattuna. Suotuisista vaikutuksista huolimatta nusinerseeni-hoito ei kuitenkaan ole parantavaa hoitoa. Imeväisikäisillä tyypin 1 SMA-tautia sairastavilla lapsilla vaikutukset näkyvät motoristen taitojen kehityksessä, jatkuvan hengitystuen tarpeen viivästymisenä sekä elinajan pidentymisenä. Leikki-ikäisillä tyypin 2 tai 3 SMA-tautia sairastavilla lapsilla vaikutukset näkyvät lähinnä toimintakyvyn paranemisena.

Nusinerseeni-hoidon vaikutuksia ei tunneta pitkällä aikavälillä. Vaikutuksia on tutkittu satunnaistetussa tutkimusasetelmassa vain enintään 9-vuotiailla potilailla. Geneettisesti diagnosoiduilla oireettomilla potilailla tai muilla alle 18-vuotiailla potilailla vaikutuksia on tutkittu joissakin potilasmäärältään pienissä tutkimuksissa ilman vertailuhoitoa. Nusinerseeni-hoidon vaikutuksista aikuispotilailla ei toistaiseksi ole tutkimusnäyttöä.

Nusinerseeni-hoito on sairaalaolosuhteissa selkäydinnesteeseen annosteltava hoito, joka on erittäin kallista. Listahinnoin arvioituna yksittäisen potilaan nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset ensimmäisenä hoitovuonna ovat noin 500 000 euroa ja seuraavina vuosina noin 250 000 euroa vuodessa. Budjettivaikutusarvion mukaan nusinerseeni-hoidon lääkekustannukset ensimmäisenä hoitovuonna ovat noin 13,5 miljoonaa euroa ja viidentenä vuonna noin 8,4 miljoonaa euroa, mikäli hoitoa saavia potilaita on Suomessa vuosittain hieman alle 30.

Nusinerseeni-hoidon käyttöönottoa harkittaessa voitaisiin kansainvälisten esimerkkien mukaisesti pyrkiä hyödyntämään hallitun käyttöönoton sopimuksia julkishallinnollisen toimijan ja lääkeyrityksen välillä. Tällaisissa sopimuksissa voidaan sopia esimerkiksi suorista hinnan alennuksista tai hinnoittelun kytkemisestä hoidon tuloksiin tai hoidettavien potilaiden lukumäärään.

Fimean arviointiraportin voi lukea kokonaisuudessaan osoitteessa http://www.fimea.fi/-/nusinerseenin-hoidolliset-ja-taloudelliset-vaikutukset-lihasrappeumataudin-hoidossa ja sitä voi kommentoida 10.10.2017 saakka. Kommentit tulee toimittaa Fimean kirjaamoon osoitteeseen kirjaamo@fimea.fi. Kommentit ovat julkisia, ja ne voidaan julkaista Fimean verkkosivuilla.

 

Lähde: www.fimea.fi

Jaa uutinen:

Jaa Facebookissa Jaa Twitterissä

Selaa uutisryhmää Yleisuutiset

26.05
Yhden valtakunnallisen ALS-päivän sijaan Lihastautiliitto järjestää tänä vuonna ALS-päivän neljällä eri paikkakunnalla: Helsingissä, Seinäjoella, O
28.05
Yhdenvertaisena työelämässä! -seminaari- ja messutapahtuma järjestetään maanantaina 28.5.2018 klo 10-16 Messukeskuksen kokoustamossa. Messuilla esittäy
31.05
Lihastautiliitto tarjoaa kuukausittain puhelimitse lääkärin antamaa neuvontaa. Lihastautiliiton puhelinlääkärin tavoitat soittoaikana numerosta 044 0480
09.06
Lihastautiliiton Etelä- ja Lounais –Suomen alueen kesäpäivät järjestetään tänä vuonna Fazer Experience Vierailukeskuksessa Vantaalla 9.6.2018 klo
13.06
”Mun kuva” on valokuvatyöpaja nuorille yli 14-vuotiaille (alle 29-vuotiaille)    Tule mukaan rentoon ja hauskaan päivän mittaiseen valokuvatyöpajaan
16.06
Lihastautiliitto kutsuu lapsiperheet yhteiseen perhepäivään PowerParkkiin lauantaina 16. kesäkuuta! Perhepäivään ovat tervetulleita perheet, joissa on
18.06
Lihastautiliitto tarjoaa kuukausittain puhelimitse lääkärin antamaa neuvontaa. Lihastautiliiton puhelinlääkärin tavoitat soittoaikana numerosta 044 0480
09.09
Lihastautiliitto ry järjestää 9.-11.9.2018 omakustanteisen virkistysmatkan Valamon Luostariin. Matka on tarkoitettu yli 60-vuotiaille lihastautia sairastavil
 
© Lihastautiliitto, Läntinen Pitkäkatu 35, 20100 Turku, Puh. 044 736 1030

Rekisteriselosteet
Toteutus Nettitaivas