Lihastautiliiton mielestä lääkevalmiste risdiplaamin (Evrysdi) korvattavuuskriteerit aikuisten spinaalista lihasatrofiaa sairastavien kohdalla ovat ongelmallisia, kun korvattavuuden ulkopuolelle on rajattu henkilöt, joilla hengityksen tukihoito on käytössä yli 16 tuntia vuorokaudessa. Raja herättää merkittävän kysymyksen yhdenvertaisuudesta ja sen lääketieteellisestä tarkoituksenmukaisuudesta. Lihastautiliitto pitää vaikeasti perusteltavana ja yksittäisen henkilön näkökulmasta kohtuuttomana tilannetta, jossa muutoin lääkehoidosta mahdollisesti hyötyvä henkilö suljetaan korvattavuuden ulkopuolelle yksinomaan sillä perusteella, että hänen hengityksen tukihoitonsa ylittää tietyn vuorokautisen tuntimäärän, mikäli juuri tälle rajalle ei ole osoitettavissa selkeää lääketieteellistä ja hoidollista perustetta.
Lihastautiliitto on lähestynyt viranomaisia kysymyksellä, mihin juuri 16 tunnin raja perustuu. Onko tälle tuntimäärälle tutkimusnäyttöön perustuva lääketieteellinen tai hoidollinen peruste? Onko osoitettavissa, että risdiplaamihoidosta saatava hyöty olennaisesti muuttuu tai lakkaa, kun hengitystuen tarve ylittää 16 tuntia vuorokaudessa? Vai perustuuko rajaus ensisijaisesti terveystaloudellisiin syihin?
Lihastautiliitto pitää tärkeänä, ettei hengitystuen vuorokautista käyttötuntimäärää sellaisenaan rinnasteta henkilön yleiseen toimintakykyyn, aktiivisuuteen tai osallistumismahdollisuuksiin. SMA:ta sairastava henkilö voi käyttää hengityksen tukihoitoa ympäri vuorokauden ja opiskella, käydä työssä tai toimia osatyökykyisenä, tehdä vapaaehtoistyötä, liikkua kodin ulkopuolella sekä osallistua aktiivisesti perhe-, järjestö- ja yhteiskunnalliseen elämään. Tällöin hengityksen tukihoito ei ole osoitus toimintakyvyttömyydestä, vaan nimenomaan hoito, joka mahdollistaa aktiivisen elämän.
Tästä näkökulmasta 16 tunnin raja herättää merkittävän kysymyksen yhdenvertaisuudesta ja rajan lääketieteellisestä tarkoituksenmukaisuudesta. Kahden muutoin toimintakyvyltään ja elämäntilanteeltaan samankaltaisen henkilön mahdollisuus saada korvattavaa lääkehoitoa voi määräytyä sen perusteella, tarvitseeko toinen hengitystukea esimerkiksi 15 tuntia ja toinen 17 tuntia vuorokaudessa. Pelkkä hengitystuen tuntimäärä ei kuitenkaan kuvaa sitä, kuinka aktiivista elämää henkilö elää, millainen hänen toimintakykynsä on tai kuinka merkityksellistä tämän toimintakyvyn säilyttäminen hänelle on.
Myös ympärivuorokautista hengitystukea käyttävällä henkilöllä voi olla sellaista jäljellä olevaa toimintakykyä, jonka säilymisellä on erittäin suuri merkitys itsenäisyyden, osallisuuden ja elämänlaadun kannalta, ja johon lääkehoidolla voidaan vaikuttaa. Etenevässä neuromuskulaarisessa sairaudessa heikoltakin vaikuttavan toimintakyvyn – esimerkiksi käsien, sormien, pään tai muun jäljellä olevan lihastoiminnan – säilymisellä voi olla ratkaiseva merkitys kommunikoinnille, apuvälineiden käytölle, työskentelylle ja mahdollisimman itsenäiselle elämälle.
Lääkehoidon merkitystä ei siten tulisi arvioida ainoastaan sen perusteella, voidaanko jo menetettyä toimintakykyä palauttaa. Merkityksellistä on myös se, voidaanko jäljellä olevaa toimintakykyä ylläpitää ja sairauden etenemistä hidastaa. Tämä vaikuttaa henkilön elämänlaadun ja osallisuuden lisäksi myös avun ja palvelujen tarpeeseen sekä terveydenhuollon kustannuksiin.
Lihastautiliitto pitää vaikeasti perusteltavana ja yksittäisen henkilön näkökulmasta kohtuuttomana tilannetta, jossa muutoin lääkehoidosta mahdollisesti hyötyvä henkilö suljetaan korvattavuuden ulkopuolelle yksinomaan sillä perusteella, että hänen hengityksen tukihoitonsa ylittää tietyn vuorokautisen tuntimäärän, mikäli juuri tälle rajalle ei ole osoitettavissa selkeää lääketieteellistä ja hoidollista perustetta.
