Lääkkeiden hintalautakunta Hila päätti kokouksessaan torstaina 9.3. myöntää SMA-lääke Evrysdille (risidiplaami) rajoitetun peruskorvattavuuden. Päätöksen voimassaoloaika on 1.5.2023–30.4.2026.

Vahvistettu peruskorvattavuuden rajaus on seuraava:

Monoterapiana kromosomiin 5q liittyvän, kliinisesti ja geneettisesti todetun tyypin 1, tyypin 2 tai tyypin 3 spinaalisen lihasatrofian (SMA) hoitoon 2 kuukauden ikäisille ja sitä vanhemmille potilaille, joilla on yhdestä neljään SMN2-kopiota, seuraavasti:

Risdiplaami-hoito voidaan aloittaa alle 18-vuotiaille

• SMA1- tai SMA2-potilaille, joilla ei ole pysyvän hengitystuen tarvetta, sekä
• SMA3-potilaille, joiden oireet ovat alkaneet lapsuusiässä, ja joilla taudin kulku on nopeasti etenevä.

Risdiplaami-hoito voidaan aloittaa potilaille, jotka ovat aiemmin käyttäneet nusinerseenia, kun nusinerseeni on aloitettu ennen 18 vuoden ikää ja potilaan hoitovaste sille on säilynyt. Risdiplaami-hoito ei ole korvattavaa onasemnogeeniabeparvoveekki-hoidon jälkeen käytettynä.

Hoitovaste on arvioitava vuosittain. Hoidon jatkamisen edellytyksenä on objektiivisesti varmistettu hoitovasteen säilyminen. Jatkohoidon kriteerin täyttyessä hoitoa voidaan jatkaa myös potilaan täyttäessä 18 vuotta.

Kansaneläkelaitos (Kela) toimeenpanee hintalautakunnan päätöksen. Kansaneläkelaitos päättää tarkemmin korvaamisen edellytyksistä ja tarvittavista selvityksistä.

Evrysdi on ensimmäinen SMA:n hoitoon suun kautta kotona otettava valmiste, joka sai myyntiluvan Euroopan lääkeviranomaiselta. Evrysdiä voidaan käyttää kaikille SMA:ta sairastaville 2 kuukauden iästä lähtien. Lihastautiliitto antoi Evrysdin korvattavuudesta lausunnon kaikkia SMA:n tyyppejä sairastaville ilman ikärajoitusta, ja painotti lausunnossa erityisesti Evrysdin laajaa soveltuvuutta ja helppokäyttöisyyttä. Kotona annosteltavalla, kajoamattomalla lääkehoidolla on tutkitusti saavutettu kehityksessä tasoja, joita ilman lääkehoitoa ei saavutettaisi. Lisäksi lääkehoidon on todettu ylläpitävän jo olemassa olevaa toimintakykyä ja pidentävän toimintakykyistä ja itsenäisempää elämää.