Lääkkeiden hintalautakunta Hila päättää lääkekorvausjärjestelmään kuuluvista lääkevalmisteista, perusvoiteista ja kliinisistä ravintovalmisteista sekä niiden tukkuhinnoista ja korvausluokista. Spinaalisen lihasatrofian hoitoon tarkoitettu risdiplaami-valmiste (kauppanimeltä Evrysdi) on parasta aikaa arvioitavana Hilassa.

Lihastautiliitto on jättänyt lausunnon koskien Evrysdi-valmistetta SMA:n hoidossa. Hilassa arvioitavana oleva lääke on ensimmäinen SMA:n hoitoon suun kautta kotona otettava valmiste, joka on saanut myyntiluvan Euroopan lääkeviranomaiselta. Muut SMA:n hoidossa käytettävät valmisteet vaativat annostelun sairaalaolosuhteissa.

Evrysdiä voidaan käyttää kaikille SMA:ta sairastaville 2 kuukauden iästä lähtien, mukaan lukien myös aikuiset SMA:ta sairastavat. Evrysdin vaikuttava aine lisää SMN2 geenin kykyä tuottaa täysimittaista toimivaa SMN-proteiinia, jolloin motoneuronien toiminta lisääntyy ja paranee ja SMA-taudille tyypillinen oirekuva vähentyy hidastaen taudin etenemistä. Tutkimusten mukaan Evrysdi paransi motorisia taitoja sekä yläraajojen toimintaa SMA:n tyyppejä 2 ja 3 sairastavilla lapsilla ja aikuisilla. SMA-tyyppejä 2 ja 3 sairastavien lasten vanhemmat ilmoittivat Evrydsiä käyttävien lasten omatoimisuuden ja toimintakyvyn paranemisesta hampaiden pesun, ruokailuvälineiden käytön sekä kynällä kirjoittamisen osalta.

SMA-tyyppiä 1 sairastavilla Evrysdin on tutkimuksissa todettu parantaneen itsenäistä istumiskykyä sekä kykyä niellä. Evrysdin käyttö on myös vähentänyt pysyvän hengitystuen käyttöä. Lisäksi imeväisikäisillä SMA1-potilailla Evrydsi on lisännyt päänkannattelukykyä, itsenäistä kääntymiskykyä sekä potkimiskykyä, jotka kaikki ovat taitoina liki mahdottomia saavuttaa ilman hoitoa.

Evrysdin laajan soveltuvuuden ja helppokäyttöisyyden vuoksi Lihastautiliitto haluaa painottaa lääkehoidon saatavuuden tärkeyttä. Kotona annosteltavalla, kajoamattomalla lääkehoidolla on tutkitusti saavutettu kehityksessä tasoja, joita ilman lääkehoitoa ei saavutettaisi. Lisäksi lääkehoidon on todettu ylläpitävän jo olemassa olevaa toimintakykyä ja pidentävän toimintakykyistä ja itsenäisempää elämää. Nämä kaikki yhteenlaskettuina vähentävät terveydenhuollon kustannuksia sekä lisäävät yhteiskunnallista hyötyä, kun myös SMA:ta sairastavat pystyvät tekemään työtä pidempään ja opiskelemaan. Lisäksi toimiva lääkehoito, joka pystytään aloittamaan jo imeväisiässä, vähentää perheiden tuntemaa ahdistusta ja surua sairauden etenemisestä ja antaa uskoa tulevaisuuteen, kun vanhemmat näkevät lapsensa fyysisen kehityksen. Aikuisilla sairastavilla toimintakyvyn paraneminen ja oman itsenäisyyden ylläpito vähentää myös ahdistusta omaan sairauteen ja elämäntilanteeseen liittyen. Lääkehoidon tulisi siis olla saatavilla kaikkia SMA:n tyyppejä sairastaville 2 kuukauden iästä alkaen, ilman ikärajoitusta.