Hintalautakunta (Hila) on hyväksynyt Translarna –lääkevalmisteelle ehdollisen korvattavuuden 7.10.2021. Translarna on Duchennen lihasdystrofian (DMD) nonsense mutaatiosta johtuvan sairauden perussyyn hoitoon tarkoitettu lääke. Lääkevalmisteella ei ole ollut aiemmin korvattavuutta Suomessa.

Päätös on lapsipotilaiden perheille merkittävä. Vaikuttamistyötä korvattavuuden saamiseksi on tehty vuodesta 2015. Potilasvaikuttajatiimin kanssa yhteistyötä ovat tehneet DMD Finland ja Lihastautiliitto.

DMD on perinnöllinen sairaus, johon sairastuu arviolta 1/5000 pojasta. Suomessa arvioidaan olevan n. 200 poikaa/miestä, joilla on DMD. Se on yleisin lasten lihasrappeumatauti. Sairaudessa on useita eri mutaatiotyyppejä, joista noin 10 % on nonsense-mutaatioita (nmDMD).

Hintalautakunnan kokouspäätökset ovat luettavissa Lääkkeiden hintalautakunnan verkkosivustolta: www.hila.fi/luettelot/kokouspaatokset/