Terveydenhuollon palveluvalikoimaneuvosto Palko hyväksyi 27.10. suosituksen, joka koskee onasemnogeeniabeparvoveekkia (kauppanimeltään Zolgensma®). Suosituksen mukaan onasemnogeeniabeparvoveekki kuuluu kansalliseen palveluvalikoimaan spinaalisen lihasatrofian (SMA-taudin) SMA1-tautityypin hoidossa edellyttäen, että valmisteen myyjä ja ostaja sopivat merkittävästi julkista tukkumyyntihintaa alemmasta hinnasta, jossa huomioidaan hoidon vaikuttavuus ja turvallisuus, sekä niihin liittyvän tiedon merkittävä epävarmuus.

Lisäksi SMA1-potilaiden geenitestattujen nuorempien sisarusten Zolgensma-hoidon aloitus on mahdollista oireettomassa vaiheessa, jos se on kliinisen arvion mukaan perusteltua ja nuoremmalla sisaruksella on SMN1-geenin puutos sekä SMN2- geenikopiota kaksi.

Onasemnogeeniabeparvoveekki geeniterapiahoito on tarkoitettu spinaalista lihasatrofiaa sairastaville -potilaille, joilla on SMN1-geenin bialleelinen mutaatio, ja joko SMA1:n kliininen diagnoosi tai enintään kolme SMN2-geenin kopiota.